Las terapias génicas "resucitan" células sanguíneas a partir de piel adulta

Madrid.-  El impulso en la investigación de terapias génicas está permitiendo "reprogramar" células de tejidos adultos, como la piel, para comportarse como células embrionarias generadoras de otras células, como las sanguíneas, lo que abre grandes vías para la curación de enfermedades de la sangre, como la Anemia de Fanconi.

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(EFE)

Una investigadora trabaja en un laboratorio. EFE/Archivo

Estas terapias génicas todavía en fase de investigación son uno de los grandes avances científicos del último año, según ha explicado a Efe el director del Programa de Terapia Génica de Células Hematopoyéticas en el CIEMAT, Juan Bueren, quien ha coordinado recientemente unas jornadas sobre terapias celulares y génicas en el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas.

Las células inducidas pluripotenciales (IPS), que son células adultas desdiferenciadas por técnicas de transferencia génica, para comportarse como células madre embrionarias, han sido un descubrimiento "trascendental", aunque todavía queda por resolver la cuestión de cómo rediferenciar correctamente estas células, y evitar los riesgos de que generen tumores.

"La esperanza de todos los que trabajamos en este campo es que, en un futuro, estas células IPS rediferenciadas se puedan trasplantar sin riesgos en los pacientes, un reto hacia el que se tiene que avanzar con mucho cuidado porque tal como ocurre con las células embrionarias, las células iPS producen tumores en los animales de experimentación, puesto que son células muy indiferenciadas", según ha advertido el científico.

El equipo de científicos que dirige Bueren en el CIEMAT está trabajando mano a mano con el director del Centro de Investigación en Medicina Regenerativa de Barcelona, Juan Carlos Izpisúa, en un proyecto en el que están obteniendo resultados prometedores y que podrían publicarse pronto: la reprogramación de células de piel de adulto (fibroblastos y queratinocitos) para generar células sanguíneas.

Los logros alcanzados hasta ahora en laboratorio podrían permitir terapias aplicables en el futuro a pacientes con enfermedades graves como la Anemia de Fanconi, según Bueren.

Esta rara enfermedad, que en España sufren unas cien familias, se manifiesta principalmente en niños, mediante anemias y episodios infecciosos y hemorrágicos que suelen ser persistentes y severos, debido a que la médula ósea de los enfermos carece de células madre generadoras de células sanguíneas.

Los afectados por esta enfermedad padecen una elevada predisposición al cáncer, principalmente leucemias, y el principal tratamiento, hoy en día, es el trasplante de células madre procedentes de la médula ósea a partir de un donante compatible.

El problema es que aproximadamente sólo un tercio de estos pacientes tiene un hermano compatible, y el éxito en los trasplantes de donantes no relacionados es más modesto.

Por eso, según Bueren, creen que "la terapia génica o corrección genética de las células madre de la médula ósea de los pacientes enfermos sería una estrategia interesante", en la que están trabajando.

Las nuevas terapias con IPS en este tipo de enfermedades permitiría suplir la carencia de las células madre en la médula ósea con células de la piel, en las cuales se corregiría el defecto genético y luego se reprogramarían para generar células de la sangre.

El trasplante de estas células no conllevaría ningún problema de rechazo inmunológico relacionado con posibles incompatibilidades con los donantes.

Según el experto, ahora hay que aprender "a diferenciar las células sin que generen tumores, algo que actualmente no está suficientemente controlado", aunque el científico confía en que esto pueda resolverse en un futuro próximo.